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2018-12-18 来源 :公益时报 作者 : 皮磊
12月15日，由中国红十字基金会成长天使基金发起，长春金赛药业股份有限公司支持的“小胖威利患者关爱项目”在上海第二届上海普拉德—威利综合征国际论坛正式启动。中国红基会海外与青少年项目部项目负责人陈珞、金赛药业总经理金磊博士以及百余名国内相关领域知名专家出席启动仪式。
据介绍，小胖威利综合征(PWS)又称肌张力低下-智能障碍-性腺发育滞后-肥胖综合征，是一种罕见的多系统异常的临床综合征，发病率为1∶10000，于2018年纳入国家罕见病目录。其临床表现复杂多样，可发生于自胎儿期到成年的各个年龄段，并随年龄而变化，目前国内误诊、漏诊率较高。该疾病如管理不规范，不仅可能导致患者早期死亡，还可能因伴发糖尿病、血脂异常、梗阻性呼吸困难等使患者无法长期生存。如果能早期通过基因筛查方式进行诊断，并给予包括生长激素在内的多学科协作治疗，可有效延缓和防止多种并发症的出现，从而大大提高患者生活质量，减轻家庭及社会负担。然而每年高达10万余元的综合治疗费用让许多家庭患者望而止步。
陈珞在会上介绍了中国红基会开展“小胖威利患者关爱项目”的初衷及资助计划。经过调研及专家评估论证，中国红基会将以中国PWS临床规范化诊疗协作联盟成员医院为主，同时邀请有小胖威利综合征诊疗和科学研究能力的医院，做为小胖威利患者关爱项目定点诊疗中心。未来三年内，项目将为国内新确诊的2周岁以内所有小胖威利综合征患儿免费提供价值1万至1.5万元的重组人生长激素，发放关爱护理包，预计年资助500名患儿，帮助受助患儿接受专业化诊断治疗，改善患儿生活质量，减轻家庭经济压力。同时依托专家团队力量开展基层医护人员培训、科普教育、学术科研及国际交流等活动，促进社会对小胖威利罕见病的认知，推动中国罕见病诊疗事业的发展。
金磊博士在会上分享了他对小胖威利综合征的认识与理解。他表示，金赛药业作为亚洲最大的重组人生长激素生产企业，国家科技进步奖获得者，20年国家标准品提供者，非常欣慰公司产品能帮到小胖威利患者，公司将在未来几年内为小胖威利患者关爱项目提供药品及资金支持，配合基金会和专家共同关注和帮助PWS这个群体，让所有的PWS患者都有一个健康的人生，造福千万个PWS患者家庭。
仪式上，金磊博士代表金赛药业向中国红基会捐赠款物1000万元用于开展“小胖威利患者关爱项目”。现场，与会领导与嘉宾向复旦大学附属儿科医院、华中科技大学同济医学院附属同济医院等首批12家医院颁发了“小胖威利患者关爱项目定点诊疗中心”牌匾，标志着“小胖威利患者关爱项目”正式启动。
据悉，成长天使基金由中国红十字基金会与长春金赛药业股份有限公司于2010年联合发起设立，是国内唯一关注儿童生长发育的专项公益基金。9年间，金赛药业累计向中国红基会捐赠款物1.2795
亿元，帮助1600余名贫困家庭的矮小患儿实现长高梦想，培训中小学校园、幼儿园保健医生1400余人，向国家卫健委“重大疾病防治科技行动计划”捐资1200万元用于课题研究。
