脐带血,再生医学领域的“潜力股”
2018-05-25 来源 :北京都市网 作者 :
造血干细胞移植作为成熟的临床应用技术,在治疗血液系统、免疫系统疾病方面发挥着重大作用。造血干细胞的来源有三种:骨髓、外周血、脐带血。而脐带血含有丰富的造血干细胞,在造血干细胞可以进行治疗的领域都能充分发挥它的价值,这是国内外医学界公认的观点。
权威:来自国家卫健委的声音
2017年2月份国家卫健委发布的《造血干细胞移植技术管理规范(2017年版)》中明确规定造血干细胞的适应证(可治疗的疾病领域)包括急性白血病、慢性白血病、骨髓增生异常综合征、多发性骨髓瘤、淋巴瘤及其他某些恶性肿瘤等恶性疾病;再生障碍性贫血、重症放射病、重型地中海贫血等非恶性疾病;以及用于治疗部分遗传病、先天性疾病及代谢性疾病等。国家卫生主管部门的法律法规在严格规范脐带血应用范围的同时,也确定了脐带血准予临床应用的实际价值。
美国纽约血液中心(NYBC)在2015年的统计数据表明,脐带血造血干细胞已用于80多种疾病的治疗:血液疾病,如再生障碍性贫血(重型)、β-地中海贫血;癌症,如白血病、神经母细胞瘤;免疫系统疾病:慢性肉芽肿病、先天性中性粒细胞减少症、骨髓粒细胞缺乏症、重症联合免疫缺陷病、胸腺发育不良等。
国内外:脐带血发展现况
目前全球脐带血应用超过45000例,国际上脐带血临床研究的发展趋势,可以更客观和全面的展示脐带血的潜在价值。在缺少治疗手段、但却有着更高发病率的脑瘫、自闭症、听力损伤等疾病中,脐带血应有的重要意义不容忽视。以美国最大的脐血库CBR为例,目前该血库自体脐带血应用量每年持续增长,其中再生医学的应用(包括脑瘫、自闭症、听力损伤及1型糖尿病)随着临床实验的开展迅速增加。
中国脐带血应用比国外起步要晚,但取得了医学业内的充分认可,应用脐带血救治病例数逐年递增。经过20多年的发展,目前我国脐带血累计应用超过9000例,脐带血储存技术已经达到国际先进水平。
美国CBR脐血库应用概况
Joanne Kurtzberg,MD,Duke University
应用前景:脐带血用于治疗儿童脑损伤
近年来,脐带血在脑瘫等神经系统疾病的治疗领域取得一定成效,为这类疾病的治疗提供了一种新的治疗手段。
脑瘫一般是由出生前或分娩过程中发生的脑损伤引起,脑瘫患儿也被人称为“慢天使”。其发病率即使是发达国家也不低,发达国家新生儿的发病率在2‰~3‰,亚太地区国家约1‰~2.5‰。
2017年10月,美国FDA批准了由美国杜克大学的Joanne Kurtzberg教授主持的脐带血治疗儿童脑损伤的扩大范围临床实验(登记号为NCT03327467),涉及疾病包括:自闭症、脑瘫、脑积水、语言障碍、脑缺血、溺水等。这项实验的批准可以为更多神经系统疾病患者提供研究性脐血疗法。杜克大学此前的临床研究只接纳自存脐带血的患儿,范围扩大后,将允许18岁以内患者使用兄弟姐妹的脐带血参加临床研究,满足更多患病人群的治疗需求。
2018年2月,日本大阪市立大学等组成的联合团队对外宣布向出生时陷入假死状态等引发脑瘫的“缺氧缺血性脑病”新生儿注入自身脐带血以预防脑瘫的临床研究,迄今已完成6人实施,均已平安出院。该团队在临床研究中,对于带着缺氧缺血性脑病出生的新生儿,从其脐带血中将富含干细胞的成分分离出来,在3天内共3次通过点滴注入新生儿体内。据悉,脐带血可抑制脑部炎症,干细胞会生成神经和血管细胞,或促进神经再生,从而起到改善作用。
2018年4月,西安交通大学医学院神经生物学研究所吕海侠教授在细胞移植期刊(Cell Transplantation)上发表了一篇研究成果:一项随机、安慰剂对照的脐带血间充质干细胞输注治疗脑瘫患儿的临床研究,其结果显示脐带血治疗组患儿的症状改善程度显著优于对照组。
自存脐带血如同购买重大疾病保险,都是一种为小概率发生但能造成重大损失的事件提供保障的行为,每个家庭根据自身的经济情况和观念意识来决定,而不应以使用几率来评估自存脐带血的价值。科学的宣传普及脐带血储存知识,使每个民众获得专业的指导,在知情权的前提下自由选择储存脐带血,为生命健康保驾护航。