7月22日，由北京病痛挑战公益基金会主办，中国罕见病联盟作为指导单位的第五届罕见病合作交流会在北京召开。本届大会以“患者参与·对话罕见”为主题，围绕诊疗、保障、创新三个关键词，邀请政府、医生、学界、企业等各界代表和患者组织对话。

    据介绍，2019年，国家卫生健康委遴选324家医院组建全国罕见病诊疗协作网，北京协和医院作为全国罕见病诊疗协作网的国家级牵头医院，深入开展疑难罕见病研究，但患者如何找到医生依旧困难重重。开幕式特别邀请了六位医学领域的专家分享自己与罕见病的故事。

    根据《2023中国罕见病行业趋势观察报告》，截至今年2月，基于《第一批罕见病目录》，共有24种罕见病的30种药物在国内上市但尚未纳入医保，其中有16种罕见病的全部治疗药物均未纳入医保。而这16种药物中有13种药品年治疗费用多为几十万元到上百万元，普通患者家庭难以负担，用药可及度面临极大挑战。

    此次会议邀请了社会各界的创新家展开对话，希望通过跨界力量在罕见病的诊疗和保障外探索一条创新之路。

    从公平性问题出发，罕见病病友代表毛毛表示，从基本医保的角度和层面应当给予罕见病病友同其他普通参保人一样的基础性保障。在基本保障外，华中科技大学冯占春教授也提出需给予罕见病患者额外的支持体系。

    国家医保局医药服务管理司原司长熊先军表示，中共中央、国务院早在《关于完善医疗保障制度的意见》中已经明确提出，要探索罕见病用药的保障途径，对罕见病给予特殊保障。“但特殊保障机制，绝对不是建立在天价药基础上的，一定是建立在谈判价格形成基础上的特殊保障机制，这样的谈判价格也是能反映买方卖方的公平价格。”

    据介绍，为更好地服务罕见病病友，病痛挑战基金会联合30家医院、产业、公益机构和互联网筹款平台，共同启动罕见病综合服务网络和罕见病议题倡导网络，希望联动多方力量共筑罕见病服务支持网络。

    本届交流会还发布了《罕见皮肤病多层次保障研究报告》，启动罕见皮肤病患者组织。在公众倡导方面，会议同步启动“万分之一罕见的你”罕见病科普项目，并倡议发起721中国尿素循环障碍关爱日，联合60余家患者组织讨论协同社会力量倡导发声，为罕见病家庭点亮希望之光。（李庆）