近日，由中国初级卫生保健基金会发起、阿斯利康支持的关爱罕见病患者的“舒入立量援助项目”正式启动，旨在向符合援助条件的患者援助药品依库珠单抗注射液。

    据估算，我国罕见病人数超2000万，他们除了要经受病痛折磨，还面临治疗难、用药贵、无法融入社会等问题。全球仅有不到10%的罕见病有已批准的治疗药物或方案，而被批准上市的药品由于开发成本较高，大多数患者家庭难以负担。罕见病药品可及、可负担是患者家庭的殷切盼望，完善罕见病患者医疗保障对于防止“因病致贫”具有重要意义。

    中国初级卫生保健基金会理事长曹锡荣介绍了基金会过去26年中在全国34个省（市、区）、1000余个县市区开展公益活动的情况。受益群体超2亿人次。近十年来，基金会捐资捐物折合人民币超过两百亿元。

    曹锡荣表示，“当前中国人罕见病、危重病的发病率依然较高，大病风险仍非单个家庭所能抵御。为成为我国医疗保障和医疗救助体系的有益补充，中国初级卫生保健基金始终在探索和尝试与多方社会资源整合，构建多方共付模式以降低病患实际支付成本。使患者获益。”

    中国医学科学院北京协和医院血液科主任韩冰教授表示，“目前我国大多数罕见病患者仅仅局限于头痛医头、脚痛医脚的对症治疗。这样的治疗效果实际上是很差的，很多患者因此导致并发症严重影响生活质量，甚至造成死亡。如果他们能够得到规范化治疗，就可以改善生活质量，重新回归正常的工作和学习。

    据悉，“舒入立量援助项目”计划在全国范围开展，预计覆盖50余家项目医院、110多名项目医生、30余家项目药房。项目将为确诊为阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）、非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的低收入患者提供援助。在项目执行期间，患者每自行使用依库珠单抗药品治疗1个月，即可获1个月治疗所需的依库珠单抗药品援助，以此帮助患者得到长期有效的治疗。

    北京大学第一医院肾内科主任赵明辉教授分享了对开展患者援助项目的看法。他认为，“现阶段患者援助主要聚焦罕见病、疑难病、危重症等影响大、治疗难的患者人群，罕见病因为患者不多、开发困难，药品价格普遍较高。一方面，通过基金会以多方共付的方式降低患者用药负担，可以解决一部分患者的用药困难；另一方面，需要政策支持，让医药企业研发可以有合理回报，增强研发积极性。二者之间的兼顾就需要公益力量的介入。”（李庆）