近年来，社会对罕见病的关注度越来越高。去年，吴清平等12位全国人大代表建议，加强罕见病医疗保障。2月18日，记者获悉，该建议已得到国家医保局的答复。该答复称，我国不断探索建立罕见病用药保障机制，目前，绝大多数罕见病对症治疗药品已在医保目录中。下一步，将探索建立政府主导、多方筹资、社会参与的罕见病用药保障机制。

    建立罕见病诊疗协作网

    在去年的建议中，吴清平等代表提出，目前，纳入保障的罕见病病种仍然有限，整体保障尚未形成制度体系。为提高整体保障水平，吴清平等代表建议，建立国家或者地方政府牵头的多部门联动机制，理顺各部门的罕见病保障主体责任与配套措施。

    对此，国家医保局在答复中称，近年来，国家相关部门加强工作协同，积极开展罕见病患者医疗服务保障工作。在鼓励罕见病治疗药品研发方面，截至2020年5月底，已将71件治疗罕见病的注册申请（按受理号计）纳入优先审评程序，大大加快了产品研发和上市的进程。此外，对列入罕见病药品制剂及原料药目录的药品实施税收优惠，加快推进罕见病治疗临床急需境外新药上市。

    答复透露，为提高罕见病诊疗和管理水平，国家卫健委联合相关部门发布我国第一批罕见病目录，为制定罕见病相关政策提供了参考范围。同时，制定印发《罕见病诊疗指南》，建立罕见病诊疗协作网，对罕见病患者进行相对集中诊疗和双向转诊。在用药供应保障方面，建立健全药品短缺监测预警体系，提高监测效率和应对能力，解决临床罕见病用药短缺问题。

    国家医保局表示，目前，绝大多数罕见病对症治疗药品以及血友病、特发性肺纤维化、肌萎缩侧索硬化症等罕见病用药已在医保目录中。2019年，国家医保目录调整中重点考虑罕见病等重大疾病治疗用药。据统计，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入国家医保药品目录。

    此外，答复透露，限于经济社会发展水平和医保基金支撑能力，部分价格非常昂贵的罕见病治疗药物，尚未能纳入医保用药范围。按照相关部署，医保部门已启动了新一轮医保目录调整工作，将根据基金支付能力适当调整目录范围，更好满足参保群众用药需求。

    鼓励公益慈善平台开展募捐

    吴清平认为，随着人民群众日益增长的医疗和健康需求，需要建立可持续的罕见病费用分担与保障机制，建议通过多方筹资，建立罕见病专项保障制度。

    （下转13版）