（上接05版）

    以他自己为例，每年的治疗的费用大约在11万人民币左右，除去医保报销的部分——尤其是2010年9月北京市卫生局将血友病加入北京市门诊特殊病之后，关涛自己每年只需要承担2万多块。

    当然，绝大多数的罕见病患者都没有这么幸运。“有一种罕见病叫黏多糖贮积症，就是患者体内因为缺乏一种酶而不能分解黏多糖，造成黏多糖堆积影响各器官运行。现在国外已经有了一种针对这种病的药物，一年大约花费一百到两百万。我国香港和台湾已经将这种药纳入了医疗保险，但在大陆这个药还没有引进上市。”黄如方也承认，罕见病人的最终出路只能靠政策、靠政府，“家庭是不可能承担得了的”。

    “部分国外已有的罕见病药物因国内政策限制无法进入中国市场；部分罕见病药物价格昂贵，未能进入医保或商业保险，患者家庭无力承担。这是目前国内罕见病患者遇到的最大问题。”黄如方告诉记者，此次“2012国际罕见病日中国区宣传月活动”的主要宣传内容就是进行罕见病政策推动。

    而实际上，在国外已经有了相当成熟的政策可以借鉴。美国上个世纪八十年代就制定了罕见病相关法案，对罕见病患者获取医疗援助和社会保障提供了法律依据。韩国、日本、澳大利亚等国家也都有针对罕见病患者的特殊政策。我国台湾地区也于2000年颁布了《罕见病防治及药物法》，对罕见病药物和相关治疗费用实行全额报销。

    黄如方认为，罕见病药物市场独占、罕见病药物特殊审批和政府补贴是国外常见的针对罕见病的优惠政策。“罕见病药品的研发费用非常昂贵，动辄上亿，所以政府必须保证研发罕见病药物的药厂具有市场独占权，也就是垄断。否则罕见病药品的需求本来就少，你刚研发成功就有人复制，药厂成本都收不回来，就不会再搞研发了。在美国，这个独占期是7年，在日本则是10年。”

    而“罕见病药物特殊审批”则是指优先审批或引进药物时省略临床环节实行快速通道。关涛告诉记者，去年年底，国内乙型血友病患者的唯一治疗药物——凝血酶原复合物在全国范围内发生不同程度短缺，部分地区甚至出现断药情况。在“中国血友之家”联合众多血友病患者的呼吁下，国家食品药品监督管理局加快引进了辉瑞公司的凝血九因子药物。

    政府部门的推动效果是显而易见的。“今年2月份，辉瑞就向中国医学科学院血液病医院捐赠了200万单位凝血药物。”关涛说。

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    罕见病是指流行率很低，很少见的疾病，一般为慢性、严重性疾病，在我国尚无罕见病的官方定义，世界卫生组织将罕见病定义为患病人数占总人口0.065%~0.1%之间的疾病或病变。